上海历来是中国新药研究和医药产业发展的高地。七十多年来，一直肩负着从旧中国薄弱基础上支撑和引领新中国医药产业的重任。尤其是近20多年来，张江生物医药科技产业基地的快速崛起对于中国新药研发更是发挥了领头羊的作用。

张江作为龙头核心，目前园区内已经聚集了超过1000家生物医药企业，成为人才、科技高度密集的创新基地，创新链、产业链和配套设施逐步完善，并诞生了中国第一个PD-1抗体等一批新药。今年以来，上海研发的新药已经有6个获批上市。

中科院上海药物研究所陈凯先院士对第一财经记者表示：“近十多年来，中国新药研发快速发展，尤其是近几年来出现了集中爆发的态势，特别是肿瘤药的研究发展很快。但也出现了一些需要关注的问题，主要的是同质化问题比较突出，同一赛道过于拥挤，新药研发类別集中度高，未来可能会造成市场的过度竞争。”

一类新药数量大幅增长

今年7月，国家药监局药品审评中心(CDE) 发布《以临床价值为导向的肿瘤药物临床研发指导原则》征求意见稿，指出确定研发立题和临床试验设计，应该以临床需求为导向，实现患者获益的最大化。在涉及到临床对照药物部分，《指导原则》提出，应尽量为受试者提供临床实践中最佳治疗方式/药物。

陈凯先对第一财经记者表示，2018年来，中国批准的自主创新一类新药数量逐年提升，2021年突破20个已成定局，在全球新药研发大格局中位居前列。“一方面针对国际上较新靶点的化学药发展很快；另一方面生物技术药也有了非常显著的进步。”陈凯先告诉第一财经记者。

但他也指出中国新药研发存在的不足。“我们研发的很多新药虽然具有新的化学结构和自主知识产权，但是它所基于的靶点和作用机制还是别人先发现的，国外已有这类药物上市或者进入了临床研究阶段，我们主要是在别人开辟的 “赛道 ”上研发新药。在 “十四五”期间，我们希望中国能够有更多的新靶点、新作用机制发现出来。”陈凯先表示。

陈凯先介绍，一个新靶点的发现往往会带来一系列新药的研发，mRNA、基因编辑等新兴生物技术的应用已经从生物学和医学延伸到药学领域，而冷冻电镜，大数据、AI等技术等发展也将大大提升药物发现和设计的速度和效率。

他强调，新靶点和新作用机制的发现与基础研究的深度广度和水平是分不开的。而目前我国的新药研发技术体系，基本仍然是以药物的筛选或者新的化学结构的设计为起点入手的，对于新靶、新机制、新策略、新技术的研究和转化应用相对薄弱，这是未来要突破的短板。

“大力加强基础研究的深度和广度，才能有原始创新的发现。我们过去这方面的意识不强，基础研究方面与国外差距比较大。” 陈凯先对第一财经记者表示，“其实，在基础研究方面我们也有不少优势，上海有一批高水平的研究机构和大学，有能力在生命科学、医学领域实现从0到1的突破。”

加强基础研究到新药发现的转化

在转化方面，陈凯先表示主要有两方面的转化，一个是药物完成临床前研究，从实验室和科研机构走向临床的转化；另一个是从基础研究到新药发现的转化。

“从科研到临床的转化，我们这几年已经取得了很大的进步，科研机构与企业紧密合作已经完成了许多转化项目，对科研人员的激励机制也不断完善”，陈凯先对第一财经记者表示。以中科院上海药物所为例，近年来每年的成果转化合同金额从十几亿到几十亿人民币不等。

不过，陈凯先认为，我国从基础研究到新药发现的转化仍然不够。“虽然一些基础研究的实验室取得了很多优秀成果，但这些成果往往停留在论文上，缺乏将其转化成药物研发可以利用的新靶点和新策略的转化型的研究。”他告诉第一财经记者。

新药研发的最终目的是惠及患者。然而目前包括CART等疗法在内的新兴细胞疗法成本仍然过高，难以广泛普及。对此，陈凯先表示：“我们相信CART的价格必然会随着技术的发展明显下降。现在CART面临的主要挑战是，一方面需要发展通用型的CART制备技术，大幅降低其成本；另一方面要攻克CART对于治疗实体瘤效果不佳的问题”。

在谈到资本市场和生物医药创新的关系时，陈凯先认为，过去我们对创新链和生态环境的理解不够。“要缩小我们与国外新药研发的差距，提升研究的科技水平当然是非常重要的，但光靠这方面的努力还是远远不够的。生物医药创新需要多种创新要素的聚集，形成一个完善的创新生态环境。”他表示，“在这个有利于创新的生态环境中，资本巿场是一个非常重要的因素。研发型的创新企业要在新药研究中取得突破，跟资本市场的支持是分不开的。过去几年取得的丰硕成果，是政策推动、科研人员努力等多方面因素汇聚的结果，概况起来就是形成了比较完善的创新生态环境。”